Gen terapisi, genetik bir hastalığı tedavi etmek için DNA’nın hastaya verilmesidir. Yeni DNA genellikle hastalığa neden olan bir mutasyonun etkilerini düzeltmek için işleyen bir gen içerir. Gen terapisi, hastalığın tedavisinde veya önlenmesinde DNA bölümlerinin (genellikle genlerin) kullanılmasıdır.
Gen terapisini gerçekleştirmek için çeşitli teknikler vardır. Bunlar:
-
Gen arttırma terapisi: Bu, bir genin bir protein gibi işlev gören bir ürün üretmesini engelleyen bir mutasyonun neden olduğu hastalıkları tedavi etmek için kullanılır. Bu terapi, kayıp genin işlevsel bir versiyonunu içeren DNA’yı hücreye geri ekler. Yeni gen orijinalde eksik olan proteinin yerini alacak yeterli seviyede işleyen bir ürün üretir.
-
Gen engelleme terapisi: Bu, uygunsuz gen aktivitesinin yol açtığı bulaşıcı hastalıklar, kanser ve kalıtsal hastalıkların tedavisi için uygundur. Amaç aşağıdakileri içeren bir geni tanıtmaktır: Başka bir genin ifadesini engeller. Başka bir genin ürününün aktivitesine müdahale eder. Bu terapinin temelinde; hastalıkla ilgili hücrelerin büyümesini teşvik eden bir genin aktivitesini ortadan kaldırmak amaçlanır.
-
Belirli hücrelerin öldürülmesi: Bu, bazı hücre gruplarını yok ederek tedavi edilebilen kanser gibi hastalıklar için uygundur. Amacı, hastalıklı bir hücreye o hücrenin ölmesine neden olan DNA eklemektir. Bu, iki yoldan biriyle elde edilebilir: Eklenen DNA, hastalıklı hücreleri öldüren oldukça toksik bir ürün üreten bir “intihar” geni içerir. Eklenen DNA, hastalıklı hücrelerde vücudun doğal bağışıklık sistemi tarafından saldırıya uğramak üzere hücreleri işaretleyen bir proteinin ifadesine neden olur.
